Последние комментарии

  • Ната21 февраля, 18:21
    Идёт реклама - позвони, и мы поможем избавиться от  банковского долга.  Интересно, каким образом?Как перестать брать в долг: бросаем покупать деньги втридорога
  • СЕРГИУС ДОСТОПОЧТИМЫЙ21 февраля, 18:17
    Дык все просто ,, по доходу и расход  ,,Как перестать брать в долг: бросаем покупать деньги втридорога
  • Анна Шуплецова-Делибалт21 февраля, 18:09
    У меня болят суставы - тогда я принимаю парацетамол - по совету врача - помогает.Опасный парацетамол. Можно ли умереть от популярного обезболивающего?

Моноклональные антитела и фуфломицины

Не может быть современной медицины там, где нет современной экономики

На своей ежегодной пресс-конференции Владимир Путин заявил, что российские лекарства «не хуже импортных». Когда слышишь такое, хочется спросить: а вы-то сами там в Кремле чем лечитесь? Неужто отечественными?

Скажем прямо: в 60-х годах в совке была неплохая для своего времени медицина.

Но сейчас, спустя 60 лет, Россия и развитый мир находятся на разных планетах.

Причина этому очень проста. Современная медицина — это бизнес. Это огромная фабрика, которая производит здоровье за большие деньги. Если медицина государственная, а денег у пациента нет, то и бизнеса нет. От разработки до прилавка лекарство в среднем стоит 1 млрд долларов. Поэтому 95% новых лекарств — это США.

Я, конечно, не врач. Но чтобы не быть голословной.

В августе этого года Science сообщил, что в Далласе ученые впервые использовали технологию CRISPR/CAS9, т.е. технологию gene editing, редактирования гена — для излечения мышечной дистрофии Дюшенна у собак. Это одна из самых распространенных генетических дистрофий, которая встречается и у людей. Она поражает одного мальчика из 5 тысяч. Мышцы постепенно слабеют, и к 13–15 годам у мальчика в инвалидной коляске сердце просто отказывается биться. Или он не может вздохнуть.

В том же самом августе сразу две американские компании использовали CRISPR для лечения болезни крови — бета-талассемии. Механизм тот же самый. Берут у больного кровь, редактируют неисправный ген, как корректор заменяет опечатку в тексте, ген начинает вырабатывать гемоглобин. И кровь вводят обратно. Препарат вошел в фазу клинических испытаний, причем на живых пациентах.

Одна из самых перспективных технологий — это использование CRISPR для лечения рака легких — одного из самых страшных видов рака. Клинические испытания начались в 2016 г. Из человека пораженного раком добывали клетки, редактировали их, чтобы стереть экспрессированный ген RD1, и вводили обратно. Интересно, что большая часть испытаний ведется китайскими учеными.

Всего исследования по CRISPR/CAS9 ведутся для рака, серповидной анемии, гемофилии, сердечных болезней, болезни Хантингтона и т.д.

Чтобы было понятно: CRISPR, как технологию начали разрабатывать в 2013–2014 годах. Дженнифер Дудна, 54-летняя американка из UC Berkeley, и Фенг Чжан из Broad Institute 2015 году получили приз за нее как за медицинский прорыв года.

Пока мы устраивали Донбасс и насаждали скрепы, в США, как грибы, плодились новые медицинские компании, которые занимаются CRISPR —

Millipore Sigma, ToolGen, Caribou Biosciences, ERS Genomics и пр. Интересно было бы спросить у президента Путина, какие российские компании занимаются CRISPR? Кто у нас не хуже, чем Dow Agrosciences? Кто на месте CRISPR Therapeutic? Кто у нас вместо Дженнифер Дудны и Фенг Чжана?

Не считая университетов, практически все компании, которые занимаются CRISPR — это стартапы. Это будущие медицинские Amazon и Google. Кто двадцать лет назад слыхал о PayPal? Кто десять лет назад слыхал об Airbnb? А теперь мы покупаем по интернету билеты на самолет, оплачиваем гостиницы, совершаем покупки.

То же самое будет с CRISPR. Потому что дело не только в страшных болезнях вроде рака или серповидной анемии. Дело в том, что с помощью технологии, придуманной Дженнифер Дудной и Фенг Чжаном, можно так отредактировать геном, чтобы вы никогда не заболели СПИДом. Что и проделал только что китайский ученый Цзянькуй Хэ.

Можно увеличить эффективность антибиотиков. Можно так отредактировать ген, чтобы у нас никогда не было герпеса, а герпес есть у 95% населения. Герпес — дрянь, мелочь вроде бы, но вот беда: вирус герпеса имеет обыкновение прыгать в цепочке ДНК с места на место. И там, где он рвет цепочку, высока вероятность повреждения и рака.

Через двадцать лет кто-то из этих CRISPR-стартапов будет занимать первые строчки по капитализации, потеснив Amazon. Неужели в Кремле и вправду верят, что среди них найдется хотя бы одна российская компания?

Если российскому медику взбредет безумная мысль заниматься этими технологиями в Москве — где он найдет оборудование? Коллег? Инвестиции? Как скоро его посадят бдительные фээсбэшники за то, что он письмо написал в Гарвард?

Я же говорю — другая планета.

CRISPR — это еще не все. Еще одна свежая технология, которая продолжает триумфальное шествие — это моноклональные антитела.

Это, грубо говоря, белковый комплекс, который связывается только с другим конкретным белковым комплексом. Представьте себе клетку в виде двери, у которой есть замок со скважиной. И моноклональное антитело — это ключ, который можно повернуть в этой скважине и, скажем, вызвать апоптоз — запрограммированную природой смерть именно этой клетки, именно с таким белком. А теперь представьте себе, что эта клетка — раковая.

Много в России лекарств на основе моноклональных антител?

Третья крупнейшая технология, которая тоже стремительно развивается, крупнейший прорыв в лечении рака после изобретения химиотерапии: genomic profiling. Когда вам не просто лечат рак, а сначала смотрят ваш ДНК-профиль. И дают вам лекарства, когда видят специфические биомаркеры. Это опять-таки та же разница, что ломиться в дверь или найти к скважине ключик. Если раньше смотрели, какой орган поражен, то теперь смотрят, какой сломанный ген отвечает за болезнь. И, конечно, лекарства, созданные с учетом genomic profiling, очень дорогие. Потому что они действуют, к примеру, на 4% заболевших. Зато дают 95% эффективности. А на других это же лекарство вообще не действует — не тот генетический профиль.

Можно спросить — какие российские компании производят подобные лекарства?

Болезнь Альцгеймера — нынче одна из самых страшных болезней. Стоит американцам 259 млрд в год, а к 2050 будет стоить триллион. В июле этого года Biogen объявил: у него есть лекарство, замедляющее развитие болезни. BAN2401. Акции Biogen взлетели. Вопрос: как у нас в России с лекарствами от Альцгеймера? Тоже есть отечественные аналоги? Что именно — чай с малиной? Скрепы в таблетках?

Spark Therapeutics, Phfizer, Biomarin Pharmaceuticals и UniQure все запускают генную терапию для гемофилии — А и B. Можно узнать, какие российские компании работают над этим?

Гепатит С. 150 млн зараженных по миру. Еще недавно это была смертельная болезнь. Теперь полностью излечивается в 99% cлучаях. Причина: все те же моноклональные антитела, препараты Sofosbuvir и Velpatasvir. Вопрос закрыт. Цена курса — 80 тыс. долларов. Нормальная для рыночной медицины, недостижимая для России.

Подагра — болезнь, при которой пациент страдает от чудовищных болей, вызванных избытком мочевой кислоты и отложением ее в суставах. Препарат Uloric, появившийся на рынке с 2008 года, закрыл вопрос с подагрой. Uloric просто блокирует перепроизводство мочевой кислоты. А что уже отложилось, вымывает. Можно узнать, где российский аналог Uloric? В России, между прочим, пачечка стоит 300 долларов.

Еще одно революционное лекарство этого года: Aimovig и Ajovy для лечения мигрени. Разумеется, на основе моноклональных антител. Собственно эти антитела выключают CGRP (calcitonin gene-related peptide), который запускает мигрень.

И тоже на основе моноклональных антител — Praluen и Repatha. Ученые посмотрели несколько тысяч людей с разным содержанием холестерина в крови. Выбрали тех, у кого холестерин был эстранизкий. Просеквенировали их ДНК. Определили, какие мутации снижают уровень холестерина. Посмотрели, какой энзим выключают эти мутации. Оказалось, энзим PCSK9. Выключили его с помощью моноклональных антител. Пока FDA одобрила эти лекарства только для больных гиперхолестеролемией. Но в принципе эти лекарства — это преемники статинов. И решение вопроса с холестерином раз и навсегда. Надо объяснять, как связаны холестерин, инфаркт и инсульт?

А что у нас в России на этом фоне?

Единственное, в чем мы преуспеваем — так это в производстве многочисленных фуфломицинов, вроде арбидола или кагоцела, клиническая эффективность которых, мягко говоря, не доказана, что не мешает им быть внесенными в список жизненно важных препаратов. Так что у них — моноклональные антитела, а у нас — фуфломицины.

На чем основаны все технологии CRISPR? На чем основаны все эти новые компании — Caribou Biosciences, ERS Genomics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics и пр.?

  • На огромном научном багаже и научной культуре
  • и на том, что они предлагают новую технологию для пациентов и зарабатывают на ней огромные деньги.

А на чем основываются наши фуфломицины? На том, что лекарство, которое еще не прошло двойное слепое рандомизированное испытание, включается в жизненно важный перечень и его закупает бюджет.

В одном случае конечным покупателем является больной. В другом — государство.

Тем более, что у российских больных все равно нет таких денег: курс Aimovig, к примеру, стоит около 120 тысяч в год, притом что традиционные статины стоят 250 долларов. Не может быть современной медицины там, где нет современной экономики.

Юлия Латынина

Источник ➝

Популярное

))}
Loading...
наверх